第一次基因治疗试验

作者:扶纳源

<p>测试旨在恢复受影响细胞中缺陷基因的活性</p><p>作者:Florence Rosier发表于2016年8月29日16h06 - 更新于2016年8月30日上午10:50播放时间1分钟</p><p>订阅者文章这是人类首次对线粒体疾病进行基因治疗试验,即Leber遗传性视神经病变</p><p>这种眼病影响了法国5000多人</p><p>其特征在于视网膜中神经节细胞的选择性死亡,导致视神经萎缩</p><p>患者中心视力突然且不可逆转地丧失,通常发生在15至30岁之间</p><p>没有治愈方法</p><p>这种情况是由于基因突变“由线粒体基因组携带的几个基因之一,”教授乔斯·阿莱恩·萨尔,谁负责的视觉研究所在巴黎说</p><p>然而,在基因治疗中,线粒体疾病提出了挑战:必须引导线粒体,其基因的产物需要补偿其缺陷</p><p>事实上,基因治疗旨在恢复受影响细胞中缺陷基因的活性</p><p>这里,“治疗性载体”被注射到患者的眼睛:病毒(危险被失活),其导入正常基因在视网膜的细胞的细胞核中</p><p>但是这种基因编码的蛋白质在线粒体中起作用:它有助于呼吸链中电子的运输</p><p>如何将它引导到这个细胞器</p><p> “诀窍是用一个”邮件地址“邻接该基因:引导在核中产生的线粒体信使RNA天然DNA序列,”何-阿兰萨赫勒说</p><p>然后在该细胞器内直接制造蛋白质</p><p>这个序列是由Marisol Corral-Debrinski发现的,然后他在视觉研究所开发了这种方法</p><p>该策略已显示其在细胞模型上的有效性</p><p>然后,她防止这种疾病的老鼠失明</p><p>然后它的总体安全性显示在猕猴身上</p><p>一家初创公司Gensight与视觉与创新研究所合作,旨在确保其临床开发</p><p> “经过初步测试显示其在人类中的安全性和有希望的结果后,目前正在七个中心进行随机试验:三个在美国,四个在欧洲</p><p> José-Alain Sahel表示,它将包括最近受影响的72名患者</p><p>如果确认这种方法的有效性,....